Le verubecestat est une molécule développée par les laboratoires Merck capable d’inhiber une enzyme (BACE1) responsable de la production de la protéine amyloïde dans le cerveau. Cette protéine serait à l’origine de la mort neuronale dans la maladie d’Alzheimer.
En février 2017, le laboratoire a décidé d’abandonner une partie des essais cliniques de phase 3, estimant qu’il n’y avait «pratiquement aucune chance d’obtenir un effet clinique positif».
Le comité externe consulté a cependant recommandé que ces études se poursuivent, avec des résultats attendus début 2019.
Un essai clinique de phase 1 portant sur 32 patients avait pourtant montré que le verubecestat (12 mg, 40 mg et 60 mg) réduisait les niveaux d’amyloïde dans le liquide céphalorachidien.
Les doses étaient bien tolérées.