Des essais conduits sur une quinzaine de patients atteints de Parkinson indiquent que la thérapie génique améliore leur motricité, sans présenter de risques pour leur santé.

Cette thérapie consiste à reprogrammer les neurones de façon à rétablir la production de dopamine qui fait défaut dans le cerveau des malades parkinsoniens. 

Les chercheurs français de l’Inserm et du CEA ont travaillé pour cela avec la société britannique Oxford Biomedica, qui a fabriqué une molécule (appelée vecteur) sur laquelle sont accrochés trois gènes spécifiques. En injectant ce vecteur dans le striatum – structure cérébrale produisant la dopamine et qui est détruite dans la maladie  – les chercheurs espèrent reproduire de la dopamine. Quinze patients ont été opérés dont douze à l’hôpital Henri-Mondor (Paris) et trois dans un hôpital britannique (Cambridge).

Les chercheurs ont observé une amélioration «significative» de la motricité des malades un an après l’intervention, amélioration pouvant s’étendre sur une période de quatre ans.

Il faut toutefois préciser que la thérapie génique ne stoppe la progression de la maladie. Les chercheurs travaillent sur la manière d’améliorer le vecteur afin de prolonger le bénéfice de la thérapie. Cette dernière devrait fait l’objet de nouveaux essais cliniques vers la fin 2014.

Source: Long-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson’s disease: a dose escalation, open-label, phase 1/2 trial. The Lancet, janvier 2014.